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全球首款端粒酶抑制剂获FDA批准

格隆汇6月8日|Geron公司日前宣布,美国FDA已批准其“first-in-class”端粒酶抑制剂Rytelo(imetelstat)用于治疗患有低风险至中等-1风险的骨髓增生异常综合征(MDS)成年患者,这些患者患有输血依赖性贫血,需要8周内输入4个或更多的红细胞单位,且患者对红细胞生成刺激剂(ESAs)无应答或产生耐药,或不适合使用ESAs。根据新闻稿,Rytelo是首个获美国FDA批准的端粒酶抑制剂。自1984年端粒酶被发现以来,经过近40年的等待,产业界终于迎来首款端粒酶靶向疗法。Rytelo被行业媒体Evaluate列为今年10大潜在重磅疗法之一。

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