东方时讯网格隆汇4月30日｜据科技日报，肌萎缩侧索硬化症(ALS)研究取得突破性进展。据瑞典于默奥大学官网27日报道，一种美国研发的反义寡核苷酸(ASO)药物Toferson显著减缓了一名ALS患者的疾病进程。服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭说话，过着积极而充实的社交生活。该研究旨在评估一种为SOD1突变渐冻症患者开发的新基因疗法。通过鞘内注射给药，靶向突变SOD1基因的mRNA，促进其降解，从而减少突变型SOD1蛋白和神经丝轻链NFL(渐冻症生物标志物)。
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